mRNA个体化新抗原疗法在Ⅲ期研究的预设中期分析中达到主要终点和关键次要终点，为这一技术路径提供关键后期临床证据。普瑞基准以“AI+组学”为核心，构建贯穿新抗原发现、序列设计、免疫应答评估与疗效监测的综合解决方案。

2026年8月19日，Moderna与默沙东宣布，在研mRNA个体化新抗原疗法（individualized neoantigen therapy，INT）intismeran autogene（V940/mRNA-4157）联合帕博利珠单抗，在完全切除的ⅡB—Ⅳ期皮肤黑色素瘤患者中获得积极Ⅲ期顶线结果。此类疗法在行业和公众传播中也常被称为“个性化mRNA肿瘤治疗性疫苗”。 

在预设中期分析中，INTerpath-001研究达到无复发生存期（RFS）主要终点和无远处转移生存期（DMFS）关键次要终点；相较帕博利珠单抗单药，两项改善均具有统计学显著性和临床意义。这是个体化新抗原疗法、也是mRNA肿瘤疗法首次获得积极Ⅲ期读出。这项研究为mRNA个体化新抗原疗法提供了关键Ⅲ期证据，但完整获益幅度、长期生存结果及监管进展仍有待后续数据。

图1｜INTerpath-001预设中期分析的关键信息。信息来源：Moderna、默沙东官方披露（2026年8月19日）

关键Ⅲ期证据之后，审视研发难点

mRNA个体化新抗原疗法的基本原理并不复杂：采集患者的肿瘤和血液样本，识别肿瘤细胞的特有突变，筛选可能被免疫系统识别的新抗原，再将相应信息编码进mRNA。给药后，抗原递呈细胞读取这份“指令”，训练T细胞识别并攻击携带相关突变的肿瘤细胞。

真正困难的是把这个原理稳定转化为可执行的研发流程。

突变不等于新抗原，新抗原也不等于有效免疫靶点。一个候选突变需要连续回答：它是否为肿瘤所特有？是否真实表达？产生的肽段能否与患者HLA分子结合并被递呈？是否可能激活具有杀伤能力的T细胞？在众多候选中，哪些最值得写入最终的mRNA序列？

疫苗进入人体后，还要继续回答：是否诱导了新的T细胞克隆？这些克隆能否持续扩增并进入肿瘤？免疫应答是否与分子残留下降和临床获益一致？

因此，mRNA个体化新抗原疗法（治疗性疫苗）需要的是一套连接发现、设计、验证和监测的证据体系。

普瑞基准：以“AI+组学”核心能力，支持mRNA肿瘤疫苗研发全流程

普瑞基准基于自身“多组学+AI”的核心能力，围绕mRNA治疗性肿瘤疫苗（个体化新抗原疗法）的研发流程，提供完整的研发支持：通过中心实验室完成肿瘤与正常样本的WES、RNA-seq和HLA分型，形成可追溯的数据输入；随后以AI算法进行新抗原预测与优选，并辅助多新抗原组合及mRNA候选序列设计。在临床研究阶段，通过免疫应答评估、机制解析和疗效动态监测，将前期的个体化设计与后期的临床证据连接起来。

图2｜普瑞基准个体化mRNA新抗原疗法研发支持方案。

这套方案重点解决两类关键问题。

关键能力一：AI+组学，新抗原选择与候选序列设计

针对个体化mRNA新抗原疗法，普瑞基准依托中心实验室体系，规范开展肿瘤—正常配对WES、RNA-seq及HLA分型，通过统一的样本管理、质量控制与数据分析，形成可靠、可追溯的患者级组学数据。

在疫苗设计阶段，普瑞基准基于自研AI模型与算法体系，利用蛋白质预训练语言模型和多任务预测，综合评估候选肽的MHC结合、抗原递呈及免疫原性，完成候选新抗原的优先级排序；并结合核酸语言模型，开展mRNA序列设计与优化，支持翻译效率和稳定性提升。

面对“突变多、有效靶点少”的核心瓶颈，AI将组学发现转化为更具成药潜力的疫苗候选，提升筛选与设计效率，为后续实验验证和临床开发建立更可靠的起点。

对于面向共享肿瘤抗原的通用型疫苗研发，普瑞基准还可依托AIBERT®多组学数据挖掘平台，基于已整合的海量生物学数据，系统评估抗原组合、适应证优先级、目标人群覆盖及转化标志物策略，实现从人群级多组学证据到候选抗原组合与疫苗产品策略的转化。

关键能力二：多组学验证与动态监测

个性化疫苗的效果，不能只依赖影像或终点事件解释。研究还需要看见免疫应答如何发生、如何持续，以及它与疗效之间的联系。

围绕治疗前、治疗中和随访期，普瑞基准可整合ELISpot和流式细胞术开展功能性免疫应答评估，以TCR-seq建立基线克隆库并追踪治疗后克隆扩张，通过单细胞RNA/TCR测序解析应答细胞的表型、功能和克隆来源，并结合空间组学、免疫组化及tumor-informed ctDNA MRD，观察免疫细胞浸润、分子残留及复发风险的动态变化。

通过统一的样本采集、物流、质量控制、检测与数据分析体系，多维结果可以共同回答：疫苗是否诱导应答、哪些细胞在应答、这种应答是否与临床获益同向。

让每一项设计，都有坚实的支撑

INTerpath-001研究的关键Ⅲ期证据让mRNA个体化新抗原疗法向临床应用迈出重要一步，也凸显了研发体系的重要性：从突变发现、抗原优选到免疫应答、机制解析及疗效监测，每一个环节都可能影响研发决策。

普瑞基准在组学检测、AI新抗原优选和mRNA序列设计方面的能力，能够有力地支持mRNA肿瘤疫苗的研发，并以中心实验室保障临床与转化数据质量，为mRNA个体化新抗原疗法研发提供可解释、可追踪的证据支持。